Hintergrund 

Die STOP-PKD Studie untersucht eine neue Behandlungsmöglichkeit für Menschen mit autosomal dominanter polyzystischer Nierenkrankheit (ADPKD). 

 
ADPKD ist eine erbliche Erkrankung, bei der sich viele kleine Zysten (flüssigkeitsgefüllte Bläschen) in den Nieren bilden. Diese Zysten wachsen mit der Zeit, wodurch die Nieren ihre Funktion nach und nach verlieren können. Betroffene müssen häufig schon im mittleren Lebensalter mit einer Dialyse oder sogar einer Nierentransplantation rechnen. 

 

Aktuell gibt es nur ein Medikament (Tolvaptan), das spezifisch bei ADPKD das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen kann. Tolvaptan führt jedoch zu einer stark erhöhten Urinmenge (5-8 Liter pro Tag) und dementsprechend auch zu einem stark erhöhten Trinkbedarf. Außerdem kann das Medikament potenziell eine Leberschädigung verursachen, weshalb regelmäßige Laborkontrollen notwendig sind. Deshalb ist das Medikament nicht für alle Patienten mit ADPKD geeignet und wird nur bei schnellem Fortschreiten der Erkrankung verschrieben. Die Suche nach neuen Behandlungsmöglichkeiten bei ADPKD ist also besonders wichtig. 

Zielsetzung 

In dieser Studie soll geprüft werden, ob ein bereits zugelassenes Medikament aus der Gruppe der sogenannten SGLT2-Hemmer den Krankheitsverlauf bei ADPKD positiv beeinflussen kann. 

 
Das Medikament wird normalerweise bei Typ-2-Diabetes, Herzinsuffizienz und anderen Formen der chronischen Nierenkrankheit eingesetzt. Leider wurden Patienten mit ADPKD bei der Durchführung der Studien für die chronische Nierenkrankheit ausgeschlossen, sodass wir heute nicht sicher sind, ob das Medikament bei ADPKD ebenso wirkt. 

 

Ziel der Studie ist es herauszufinden, ob die Einnahme des Medikaments das Fortschreiten der Nierenerkrankung verlangsamt und so die Prognose der Patientinnen und Patienten verbessert. Außerdem soll überprüft werden, ob die Einnahme des Medikaments für Patienten mit ADPKD sicher ist. Im besten Fall könnte so die Gesundheit und Lebensqualität der Menschen mit ADPKD durch den längeren Erhalt der Nierenfunktion deutlich verbessert werden. 

Ablauf 

Die Teilnahme an der STOP-PKD Studie verläuft in mehreren Schritten: 

  1. Voruntersuchung (Screening): 
    Zunächst wird geprüft, ob die Patientin oder der Patient die notwendigen Einschlusskriterien erfüllt. Dazu gehören bestimmte Laborwerte, die Krankheitsgeschichte und eine ausführliche ärztliche Untersuchung. 

  2. Zufallszuordnung (Randomisierung): 
    Teilnehmende werden nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Gruppen zugeteilt: 

  3. Behandlungsgruppe: erhält den SGLT2-Hemmer in Tablettenform. 

  4. Kontrollgruppe: erhält ein Placebo, das äußerlich identisch aussieht, aber keinen Wirkstoff enthält. 
    Weder die Patientinnen/Patienten noch die Ärztinnen/Ärzte wissen, wer welche Behandlung erhält (sogenanntes doppelblindes Verfahren). 

  5. Dauer der Teilnahme: 
    Die Studie läuft über etwa drei Jahre. In dieser Zeit erfolgen regelmäßige Klinikbesuche im Abstand von drei Monaten. Ein Teil der Besuche kann auch heimatnah beim betreuenden Nephrologen durchgeführt werden. 

  6. Untersuchungen während der Studie: 

  7. Blut- und Urinproben zur Überprüfung der Nierenfunktion und weiterer Gesundheitsparameter. 

  8. Blutdruck- und Gewichtskontrollen, da diese bei ADPKD eine wichtige Rolle spielen. 

  9. Fragebögen zur Erfassung der Lebensqualität und krankheitsspezifischer Beschwerden. 

  10. Bildgebende Untersuchungen (MRT) für die ersten 150 Patienten und Patientinnen zu Beginn der Studie und nach einem Jahr. Hier wird die das Größenwachstum der Nieren überwacht. 

  11. Sicherheitskontrolle: 
    Alle Nebenwirkungen und Begleiterkrankungen werden dokumentiert. Falls Probleme auftreten, wird individuell entschieden, ob die Behandlung fortgesetzt werden kann. 

  12. Freiwilligkeit: 
    Die Teilnahme ist freiwillig. Alle Patientinnen und Patienten können ihre Einwilligung jederzeit und ohne Nachteile für ihre weitere Behandlung zurückziehen.